Sel induk untuk mengobati Parkinson? Dua studi kecil mengisyaratkan kesuksesan

Pasien yang menderita Parkinson akan segera mendapat manfaat dari pilihan perawatan yang kuat: transplantasi sel induk.

Dalam sepasang penelitian kecil yang dirancang terutama untuk menguji keamanan, dua tim peneliti menemukan bahwa sel induk yang ditransplantasikan ke otak pasien Parkinson mulai memproduksi dopamin kimia messenger dan tampaknya meringankan gejala seperti tremor, peneliti dilaporkan dalam jurnal Alam.

Hasilnya menunjukkan bahwa “sekarang kita memiliki potensi untuk benar -benar menghentikan penyakit ini di jalurnya,” kata Mya sialseorang profesor neurologi di Uthealth Houston yang tidak terlibat dalam studi tersebut.

Food and Drug Administration telah membersihkan salah satu perawatan sel induk untuk studi Fase 3, rintangan terakhir sebelum disetujui.

Sekitar 1 juta orang di Amerika Serikat tinggal bersama Parkinson, penyakit otak yang menyerang neuron yang membuat dopamin. Ketika neuron itu mati, pasien dapat mengembangkan berbagai gejala yang melumpuhkan, termasuk tremor, kekakuan, kelelahan, kesulitan berjalan, dan masalah kognitif.

Sel induk adalah sel yang belum matang yang dapat berkembang menjadi banyak jenis sel yang berbeda – termasuk neuron yang membuat dopamin.

Hasil positif

Salah satu studi baru melibatkan 12 orang di AS dan Kanada yang tinggal bersama Parkinson.

Ahli bedah memberikan dosis rendah atau tinggi dari produk sel induk dari Bluerock Therapeutics, anak perusahaan biotek dan raksasa farmasi Bayer. Perawatan ini berasal dari sel induk embrionik manusia, yang telah dibujuk oleh para peneliti menjadi sel -sel otak yang belum matang yang disebut progenitor neuron.

Selama operasi, sel -sel ini disuntikkan ke dalam struktur di setiap sisi otak yang terlibat dalam gerakan.

“Idenya adalah menempatkan neuron nenek moyang ini tepat di mana Anda membutuhkannya untuk terhubung dengan neuron lain di otak,” kata Viviane Tabarseorang ilmuwan sel induk dan ketua bedah saraf di Memorial Sloan Kettering Cancer Center.

Tabar juga penyelidik pendiri di Bluerock.

Pemindaian PET yang diambil 18 bulan kemudian menunjukkan bahwa sel -sel yang ditransplantasikan menghasilkan dopamin. Penilaian menggunakan skala penilaian standar perkembangan Parkinson menunjukkan bahwa pengobatan juga meredakan gejala.

Untuk pasien Parkinson yang khas, “Anda berharap setiap tahun mendapatkan dua hingga tiga poin lebih buruk,” kata Lorenz Studeryang mengarahkan pusat biologi sel induk di Sloan Kettering Institute di New York dan merupakan penasihat ilmiah untuk Bluerock.

Peserta dalam studi Studer memiliki pengalaman yang sangat berbeda: “Kelompok dosis tinggi, mereka mendapatkan sekitar 20 poin lebih baik.”

Kelompok dosis rendah juga tampaknya mendapat manfaat, tetapi tidak sebanyak itu.

Sebuah studi kedua oleh para peneliti di Kyoto, Jepang, menggunakan sel induk pluripoten yang diinduksi, yang berasal dari sel pasien sendiri, bukan embrio.

Tujuh pasien memiliki sel yang disuntikkan ke kedua sisi otak mereka. Seperti dalam studi AS-dan-Kanada, sel-sel yang ditransplantasikan menghasilkan dopamin dan pasien tampaknya melihat gejala mereka menurun.

Tidak ada pasien dalam penelitian mana pun yang mengalami efek samping yang serius.

Lama datang

Keberhasilan yang jelas terjadi setelahnya frustrasi puluhan tahun Mencoba mengganti sel -sel otak yang terbunuh oleh Parkinson.

Mulai tahun 1980 -an, para ilmuwan mulai mentransplantasikan jaringan janin ke orang -orang dengan Parkinson. Tetapi upaya menghasilkan hasil yang tidak merata dan terkadang efek samping yang mengganggu seperti gerakan yang tidak terkendali.

Sel induk menjanjikan hasil yang lebih baik. Tapi teknologi berkembang perlahan.

Tim Studer, misalnya, mulai melihat sel induk untuk mengobati penyakit otak lebih dari 25 tahun yang lalu.

“Bagi kami, ini waktu yang cukup menyenangkan,” katanya, “akhirnya melihat beberapa buah dari pekerjaan itu.”

Salah satu alasannya begitu lama, kata Studer, adalah bahwa sel induk memiliki potensi untuk menjadi begitu banyak jenis sel. Dibutuhkan campuran bahan kimia yang tepat pada waktu yang tepat untuk menghasilkan neuron yang membuat dopamin, katanya.

“Kami butuh hampir 10 tahun untuk mencari tahu resepnya, bagaimana membuat secara khusus sel -sel dopamin itu,” katanya. “Kami butuh 10 tahun lagi untuk memiliki produk yang akan kami tunjukkan pada pasien.”

Tantangan lain adalah menciptakan dan mengemas sejumlah besar sel induk yang dapat dengan mudah dikirim ke ahli bedah. Jadi para peneliti mengembangkan teknik yang memungkinkan mereka membekukan sel induk sampai diperlukan.

“Anda hanya mencairkan mereka dan menangguhkan mereka dalam media yang disetujui” sebelum operasi, kata Tabar.

Sekarang banyak rintangan teknis telah dibersihkan, sel -sel induk tampak siap untuk menawarkan opsi perawatan baru untuk Parkinson, dan mungkin penyakit otak lain seperti Epilepsi atau Alzheimer.

“Jika kita kehilangan neuron, kita bisa menggantinya,” kata Tabar. “Dan harapan penuh adalah bahwa sel -sel ini tidak akan berfungsi sebagai sel yang baru saja melepaskan [a substance like] dopamin. Mereka akan membangun kembali sirkuit. “

Mungkin masih ada risiko, yang berarti para ilmuwan perlu terus memantau sel -sel induk yang mereka transplantasi ke otak pasien.

“Mereka akan berada di sana untuk waktu yang sangat lama,” kata Schiess, “jadi Anda harus menindaklanjuti dan melihat apakah ada pembentukan tumor atau semacamnya.”

Schiess juga mencatat bahwa sel induk tidak menyembuhkan penyakit yang mendasarinya seperti Parkinson. Jadi neuron baru pada akhirnya dapat menyerah pada proses penyakit yang sama.

Meski begitu, dia pikir mereka bisa menawarkan harapan baru kepada banyak pasien – termasuk mereka yang tidak lagi menanggapi perawatan obat.